Quelle réglementation d’un produit sous ATU ?

Introduction

En France, l’utilisation exceptionnelle de spécialités pharmaceutiques ne bénéficiant pas d’une AMM et ne faisant pas l’objet d’un essai clinique peut faire l’objet d’une Autorisation Temporaire d’Utilisation (ATU).
Les ATU sont délivrées par l’ANSM dans les conditions suivantes :

  • les spécialités sont destinées à traiter, prévenir ou diagnostiquer des maladies graves ou rares
  • il n'existe pas de traitement approprié
  • leur efficacité et leur sécurité d'emploi sont présumées en l'état des connaissances scientifiques.

En pratique, il existe deux types d’ATU :
1. Les ATU de cohorte (ATUc)

  • concernent des médicaments dont l’efficacité et la sécurité d’emploi sont fortement présumées
  • s'adressent à un groupe ou sous-groupe de patients traités et surveillés suivant des critères définis dans un protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil d’informations (PUT )
  • sont délivrées à la demande du titulaire des droits d’exploitation, qui a déposé ou s’est engagé à déposer une demande d’AMM dans un délai fixé.

2. Les ATU nominatives (ATUn)

  • s'adressent à un seul patient nommément désigné et ne pouvant participer à une recherche biomédicale
  • concernent des médicaments dont le rapport efficacité/sécurité est présumé favorable pour ces patients au vu des données disponibles
  • sont délivrées à la demande et sous la responsabilité du médecin prescripteur dès lors que le médicament est susceptible de présenter un bénéfice pour ce patient

Réponse apportée par le Leem

Règlementation des ATU

Dispositions générales

  • Demandes d'autorisation temporaire l'utilisation : Articles R. 5121-68 et R. 5121-69
  • Instruction, autorisation, refus : Article R. 5121-70 à R. 5121-72
  • Publicité et suivi des autorisations temporaires d'utilisation : Article R.5121-73 à R. 5121-76
  • Pharmacovigilance : l'Article R. 5121-150 du CSP s’applique aux médicaments en ATU

Conditions de prescription et de délivrance

  • Dispositions générales : Articles R.5121-77 à R.5121-81
  • Médicaments réservés à l'usage hospitalier : Articles R.5121-82 à R.5121-83
  • Médicaments à prescription hospitalière : Articles R.5121-84 à R.5121-86
  • Médicaments à prescription initiale hospitalière : Articles R.5121-87 à R.5121-89
  • Médicaments à prescription réservée à certains médecins spécialistes : Articles R.5121-90 à R.5121-91
  • Médicaments nécessitant une surveillance particulière pendant le traitement : Articles R.5121-93 à R.5121-95

Coût
Article L.162-16-5-1 et L162-16-5-2 du code de la sécurité sociale
Réglementation concernant les importations
L.5124-13R.5121-108 à R.5121-114

L’ensemble des informations concernant les ATU est disponible sur le site internet de l’ANSM dans la rubrique ATU à l'adresse suivante : http://ansm.sante.fr/Activites/Autorisations-temporaires-d-utilisation-ATU/Qu-est-ce-qu-une-autorisation-temporaire-d-utilisation/(offset)/0